Enxertos de pele geneticamente modificados a partir de células do próprio paciente podem reparar feridas persistentes em pessoas com a doença dermatológica extremamente dolorosa epidermólise bolhosa gravis distrófica, também conhecida como "pele de borboleta".

No ensaio clínico de fase III com 11 voluntários, conduzido pela Stanford Medicine, os investigadores demonstraram que os doentes com esta doença rara tiveram uma cicatrização significativamente melhor, menos dor e menos comichão nas feridas tratadas com estes enxertos modificados, em comparação com as práticas de cuidados habituais.

"Com a nossa nova técnica de terapia genética - descrita na revista The Lancet - conseguimos tratar com sucesso as feridas mais difíceis de cicatrizar, que costumavam ser também as mais dolorosas para estes doentes", resumiu Jean Tang, principal autor do estudo e cientista do Lucile Packard Children's Hospital Stanford, num comunicado.

A epidermólise bolhosa distrófica, um tipo de epidermólise bolhosa, é muito rara.

Os doentes têm um defeito no gene do colagénio VII, uma proteína que normalmente mantém a pele unida (sem este "grampo" molecular, as camadas da pele separam-se à mais pequena fricção, mesmo com uma ligeira fricção).

As feridas são propensas a infeções e até o banho é doloroso. Ao longo da vida, os doentes correm um risco elevado de cancro da pele.

Para levar a cabo este ensaio, os investigadores cultivaram individualmente enxertos de pele para cada doente - todos com pelo menos 6 anos de idade.

Para tal, começaram por fazer uma pequena biopsia de pele não lesionada, que foi depois levada para o laboratório, onde utilizaram um retrovírus para introduzir uma versão corrigida do gene do colagénio VII, COL7AI, nas células da pele.

As células geneticamente modificadas foram cultivadas em folhas de pele, cada uma com o tamanho aproximado de um cartão de crédito. A preparação dos enxertos demorou cerca de 25 dias, após os quais um cirurgião plástico suturou a pele geneticamente modificada à ferida.

De acordo com os resultados, 24 semanas após o enxerto, 81% das feridas tratadas estavam pelo menos meio cicatrizadas, em comparação com 16% das feridas de controlo.

Ao mesmo tempo, 16% das feridas enxertadas tinham cicatrizado completamente, em comparação com nenhum dos controlos.

Além disso, os relatos dos doentes sobre a dor, o prurido e as bolhas foram melhores nas áreas enxertadas do que nas feridas de controlo. Os enxertos foram seguros e os efeitos adversos registados não foram graves, segundo os cientistas.

A equipa, que tem vindo a investigar e a aperfeiçoar a técnica há mais de duas décadas, acompanhará os doentes até 15 anos para verificar se o sucesso continua.

Os novos enxertos de pele fazem parte de um esforço mais alargado para melhorar as opções de tratamento para estas pessoas. Outro medicamento, um gel de terapia genética que pode ser aplicado na pele, está disponível para os doentes a partir de 2023 nos EUA - foi aprovado pela autoridade europeia em fevereiro deste ano.

O gel ajuda a prevenir e a curar pequenas feridas, mas os doentes ainda precisam de uma forma eficaz de tratar feridas maiores e persistentes, diz a Stanford Medicine, que acrescenta que os enxertos de pele são a solução.